当前位置:首页 > 新闻 > 产业 > 正文

全球最贵的五种药 它们凭什么卖这么贵!

2017-05-16 10:23:18来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:近日,全球最贵药物Glybera被其研发商荷兰生物技术公司uniQure叫停,并宣布将撤市。以Glybera为首的全球最贵药,费用每年至少几十万美元,相当于一辆超级跑车的价格。高昂的天价和暗淡的市场令这些药物陷入“有价无市”的尴尬境遇。

(健康时报记者 曹 敏)近日,全球最贵药物Glybera被其研发商荷兰生物技术公司uniQure叫停,并宣布将撤市。以Glybera为首的全球最贵药,费用每年至少几十万美元,相当于一辆超级跑车的价格。高昂的天价和暗淡的市场令这些药物陷入“有价无市”的尴尬境遇。

\

Glybera

世界首个基因药物

药价:101万美元/年

企业:荷兰的生物科技公司UniQure

Glybera是针对治疗脂蛋白脂酶缺乏症的药物,每年的花费高达101万美元。它不仅是价格首贵,也是欧洲首个基因药物,曾在2004年获批欧盟的“孤儿药”。据《麻省理工学院技术评论》,2012年曾有一位病人接受过Glybera的治疗效果十分显著,但至今也仅有这一位。

此次的黯然退市,公司对此给出的理由是,该药的市场需求非常受限,未来几年有财力使用该药的病人也不会明显增加。

Spinraza

肌萎缩孤儿药

药价:75万美元/年

企业:美国的百健与 Ionis合作开发

逐渐恶化的肌无力是脊髓性肌萎缩(SMA)的显著症状,是一种罕见病。Spinraza是全球首个获批治疗SMA药物。

Spinraza的主要研发者之一、苏州大学神经科学研究所教授华益民称:“Spinraza纠正基因的缺陷,不论对于婴幼儿还是成人都有一定的效果。”

Spinraza是全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩的药物。百健买断此药,去年12月获批,已于美国上市。第一年花费是高达75万美元,第二年降一半。

Lumizyme

治疗庞培病专项

药价:62.6万美元/年

企业:赛诺菲

庞培病是由身体细胞中被称为糖原的一种糖积聚所引起的遗传疾病。Lumizyme(重组阿葡糖苷酶α)是2014年经美国FDA批准的用于治疗庞培病(Pompe disease,Ⅱ型糖原贮积症),这种病的患者体内丢失或缺乏一种酶。

此类疾病主要的发病者是婴幼儿,发病率为四万分之一。

Lumizyme由医药巨头赛诺菲研发上市,每年该药的花费超过62.6万美元。

Ravicti和Carbaglu

尿素循环障碍药

药价:60万美元/年

企业:美国的Hyperion Therapeutics公司和意大利Recordati公司

Hyperion公司开发的Ravicti (苯丁酸甘油酯口服液)和Recordati公司开发的Carbaglu(carglumi酸)都是对于尿素循环障碍所开发的药物。这两个药不同的是,Carbaglu针对N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症,且是唯一一个。

在适用年龄上,Ravicti适用于2岁以上,Carbaglu则是各个年龄段。相同的一点就是,这两个药物的定价都较高,每年该药花费不低于60万美元。

专家观点:临床试验是高价主因

不难看出,这些全球最贵药都是用于治疗罕见病和危重疾病的“救命药”。药物方向定位罕见病,也就意味着药物的市场会小于一般的药物,如 Glybera,按发病率计算,整个欧洲的市场只有150到200人。一方面,市场的有限是影响因素,另一方面,极高的价格也是无法忽视的特点。作为药物最直接的研发者,华益民教授告诉记者,药价的确是非常的高。

以华益民教授研发的Spinraza为例,药企对于药品价格的决定力是高于研发方和政府的,而药企又会在临床试验的阶段投入大量的成本,这是导致药品价格高的重要原因;另一方面,药物能否被医保覆盖也是个影响因素,在美国,Spinraza的使用可以按照一定的比率部分报销,患者有更大的可能性使用药物。

凡注明来源为“健康时报网”的稿件,版权为《健康时报》社合法拥有,未经授权不得转载,违者将追究法律责任。如需转载,请点击获取授权

(责任编辑:孙欢 )

网友评论

  • 微信

    因专业而信赖

  • 微博

    微健康,随时随地不随意

  • 手机报

    轻松看健康

×

分享到微信朋友圈