脊髓性肌萎缩症有望免费获药

“脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，新生儿发病率约为1/6000~1/100001，”中华医学会儿科学分会神经病学学组组长、北京大学第一医院儿科主任姜玉武介绍，SMA的特点是进行性肌肉无力，患者连翻身、蹬腿、爬行都难以实现，最终还可能影响吞咽呼吸，严重威胁患者生命。

诺西那生钠注射液是目前国内获批的唯一治疗脊髓性肌萎缩症药物，但也被称为“天价药”，在美国一针的定价高达12.5万美元。渤健公司与中国初级卫生保健基金会共同发起中国首个SMA患者援助项目，为符合项目申请条件的患者免费提供援助药物。