近日，全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液(SPINRAZA)在中国上市，脊髓性肌萎缩症(SMA)在中国不再是一种“无药可医”的罕见病。
“SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，新生儿发病率大约为万分之一点六七，表现为对称性的肌肉无力、肌肉弛缓、肌肉萎缩、肢体运动功能严重受限。”解放军总医院第七医学中心附属八一儿童医院新生儿科重症监护室主任医师花少栋解释，脊髓性肌萎缩症患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现。随着病情的发展，最终影响吞咽和呼吸，威胁患者生命。
花少栋主任指出，这种疾病在中国的诊断较容易，但治疗缺乏有效治疗药物。在诺西那生钠注射液上市前，SMA疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、预防和治疗肌无力所产生的严重的并发症。
作为第一个也是唯一一个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物，诺西那生钠注射液目前已在40多个国家和地区获批。
截至2018年12月31日，全球已有超过6600名婴儿、儿童或成人患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。
在美国，Spinraza一针的定价为12.5万美元，第一年的治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。关于诺西那生钠注射液在中国的定价，记者联系渤健生物科技有限公司(上海)，对方工作人员表示，尚未明确。
（运营：吴芯）
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