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辉瑞新药获FDA批准上市!治疗罕见心脏病

2019-05-14 11:26:04来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:据辉瑞官网消息,近日美国食品药品监督管理局(FDA)批准了辉瑞旗下药品氯苯唑酸葡甲胺(VYNDAQEL)和氯苯唑酸(VYNDAMAX)用于治疗成年人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM),以降低心血管相关死亡率和住院率。

据辉瑞官网消息,近日美国食品药品监督管理局(FDA)批准了辉瑞旗下药品氯苯唑酸葡甲胺(VYNDAQEL)和氯苯唑酸(VYNDAMAX)用于治疗成年人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM),以降低心血管相关死亡率和住院率。

VYNDAQEL和VYNDAMAX是首个转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的两种口服制剂,也是第一个且目前唯一获得FDA批准治疗ATTR-CM的疗法。

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病是一种罕见的心脏致死性疾病,其特点是错误折叠的蛋白质形成异常物质(淀粉样物质)沉积于心脏,表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。过去没有获批治疗的药物,可用的治疗方案仅仅包括对症治疗,甚至在个别情况下进行心脏(或心脏与肝脏)移植。据估计,目前在美国大约有10万患者,其中确诊的患者仅占1-2%。在全球范围内,

VYNDAQEL和VYNDAMAX具有相同的活性部分tafamidis,但它们在使用上不能以同毫克数替代,并且它们的推荐剂量不同。VYNDAQEL的推荐剂量是80 mg(4粒20 mg的胶囊),口服,每日一次。VYNDAMAX的推荐剂量为每次61 mg(1粒胶囊),口服,每日一次。VYNDAQEL 和VYNDAMAX均被FDA指定为“孤儿药”。

其中VYNDAQEL 在2012年在欧盟获得了治疗ATTR-CM的孤儿药认定,于2018年在日本获得孤儿药认定。2018年11月,美国FDA批准了VYNDAQEL新药申请(NDA)的优先审评资格。2019年3月,日本厚生劳动省批准授予VYNDAQEL以SAKIGAKE(领先型,先驱型)药物称号,用于治疗野生型和变异型ATTR-CM患者。另外据路透社报道,VYNDAQEL的预期定价为22.5万美元/年。

(责任编辑:孙欢)

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