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首个脊髓性肌萎缩症药在中国获批

2019-03-01 16:00:47来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:SMA是婴儿死亡的主要遗传原因,5q SMA是该病最常见的形式,约占所有SMA病例的95%。据悉,诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。

2月28日,百健公司宣布诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, 以下简称SMA)。SMA是婴儿死亡的主要遗传原因,5q SMA是该病最常见的形式,约占所有SMA病例的95%。据悉,诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,新生儿发病率大约为万分之一。目前中国约有3万至5万名SMA患者,SMA是导致婴儿死亡的重要遗传因素,主要症状表现为肌肉萎缩,运动功能严重受限,患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现,随着病程的发展,最终影响吞咽和呼吸,严重威胁患者生命。

作为首个获批治疗SMA的药物,诺西那生钠注射液目前已在40多个国家和地区获批。截至2018年12月31日,全球已有超过6600名SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。此次诺西那生钠注射液在中国的获批是基于是基于超过300位包括婴儿期发病和迟发的SMA患者参与的SMA领域最大的临床研究数据。

该研究包括了首次服药时年龄不超过6周的婴儿,他们被基因诊断为SMA,在首次治疗前没有出现任何症状。 NURTURE数据显示,早期接受治疗的婴儿的可以使运动功能和正常婴儿发育一致,这一结果具有里程碑式的意义。(孙欢/编译)

参考资料:BIOGEN FURTHER EXPANDS PRESENCE IN CHINA WITH APPROVAL OF SPINRAZA® (NUSINERSEN), THE FIRST AND ONLY TREATMENT FOR SPINAL MUSCULAR ATROPHY

(责任编辑:孙欢)

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