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首款!FDA批准罕见肾上腺肿瘤疗法

2018-08-01 09:40:53来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:其中15名(22%)获得了总体的肿瘤缓解,17名(25%)在至少6个月的时间里,将其抗高血压的药物使用减少了50%或以上。

近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准Azedra(IOBEGUUNI I 131)用于治疗罕见的不能手术切除、需要全身抗癌治疗的肾上腺肿瘤,主要针对12岁及以上的成人和青少年患者。值得一提的是,这是FDA首次批准用于此用途的药物。

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这些腺体位于肾脏的正上方,包括激素在内的荷尔蒙称为肾上腺素和去甲肾上腺素。而在一些罕见的情况下,患者会罹患嗜铬细胞瘤(pheochromocytomas)或副神经节瘤(paraganglioma),影响到肾上腺的正常功能,导致激素过量生产,引发高血压、头疼、心率过快等一系列症状。由于肿瘤位置的特殊性,并非所有患者都能通过手术来切除这些肿瘤。他们也因此需要一款系统性的疗法进行治疗。

在一项单臂、公开标签的临床试验中,这款新药的效果得到了验证。该试验招募了68名患者,其中15名(22%)获得了总体的肿瘤缓解,17名(25%)在至少6个月的时间里,将其抗高血压的药物使用减少了50%或以上。这也达到了该研究的主要临床终点。

AZEDRA患者在临床试验中最常见的严重副作用包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少症、血小板减少症、疲劳、贫血、增加的国际。测量血液凝结的实验室试验、恶心、头晕、高血压和呕吐。

由于它是一种放射性治疗剂,Azedra包括关于患者和家属的辐射暴露的警告,当患者接受Azedra时,应尽量减少辐射。其他警告和预防措施包括血细胞水平降低(骨髓抑制)、甲状腺功能低下、血压升高、肾衰竭或肾损伤和肺炎。骨髓增生异常综合征和急性白血病,在接受AZEDRA的患者中观察到,并且这种风险的大小将继续被研究。AZEDRA可对发育中的胎儿造成伤害;女性应告知胎儿的潜在风险,并在接受Azedra后使用有效的避孕方法。与AZEDRA相关的辐射暴露可能导致男性和女性不育症。

“许多超罕见癌症患者可以通过外科手术或局部治疗来治疗,但对于经历肿瘤相关症状如高血压的患者来说,没有有效的系统治疗。”FDA肿瘤中心主任Richard Pazdur博士说:“现在,患者将得到批准的治疗,这表明在某些患者中减少了对血压药物的需求,并减少了肿瘤的大小。”

FDA批准AZEDRA批准给子代制药公司。(杨丽萍/编译)


资料来源:
FDA官网:FDA approves first treatment for rare adrenal tumors 

(责任编辑:杨丽萍)

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