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打破无药可医!首款VII型粘多糖贮积症新药获批

2017-11-16 15:49:37来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:今日,美国FDA宣布批准Ultragenyx Pharmaceutical的新药Mepsevii(vestronidase alfa-vjbk)上市,Mepsevii将成为治疗罕见病VII型粘多糖贮积症(MPS VII)的首选药物。这是首款经美国FDA批准,治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法。

今日,美国FDA宣布批准Ultragenyx Pharmaceutical的新药Mepsevii(vestronidase alfa-vjbk)上市,Mepsevii将成为治疗罕见病VII型粘多糖贮积症(MPS VII)的首选药物。这是首款经美国FDA批准,治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法。

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MEPSEVII是一种酶替代疗法,取代缺乏的溶酶体酶β - 葡萄糖醛酸酶而患病的MPS VII患者。

VII型粘多糖贮积症是一种罕见的遗传病,患病原因是由于病人体内代谢溶酶体贮积,导致β-葡糖醛酸缺乏,使过多的黏多糖沉积于组织细胞内。随着组织细胞内黏多糖沉积的增多,导致功能障碍。该病为最稀有的疾病之一,全球影响了不到 150 名患者,而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的骨骼异常,病情随着年龄增长不断加重。

此次获批的MEPSEVII是一种酶替代疗法,取代患者体内缺乏的溶酶体酶β - 葡萄糖醛酸酶,帮助治疗疾病。早前,这款创新疗法曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格以及快速通道资格。在欧洲,Mepsevii正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查,审查结果可能在2018年上半年公开。

值得注意的是,MEPSEVII最常见的副作用包括:输注过程中MEPSEVII渗入周围组织、腹泻、皮疹、严重的过敏反应(过敏反应)、皮肤严重瘙痒等,一名患者层在服用MEPSEVII期间发烧时出现癫痫。

因此在服药前请务必遵医嘱,告知医生自己的身体状况。

圣路易斯大学生物化学系名誉主席William S. Sly说:“我非常高兴看到罕见病新药的出现,希望这种治疗方法有助于改善这种罕见病患者的生活。”

编译资料:Ultragenyx Announces FDA Approval of MEPSEVII「 (vestronidase alfa), the First Therapy for Progressive and Debilitating Rare Genetic Disease Mucopolysaccharidosis VII

(责任编辑:孙欢)

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