当前位置:首页 > 新闻 > 新药速递 > 正文

增加新适应症 思而赞获批可用于Ⅲ型戈谢病

2017-09-16 11:02:16来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:赛诺菲中国于2017年9月12日宣布,思而赞®(注射用伊米苷酶)获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准,增加慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的治疗适应症。此前,思而赞®已获批用于确诊非神经病变型(I型)戈谢病的治疗。

赛诺菲中国于2017年9月12日宣布,思而赞®(注射用伊米苷酶)获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准,增加慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的治疗适应症。此前,思而赞®已获批用于确诊非神经病变型(I型)戈谢病的治疗。

本次增加后的适应症为:适用于确诊为非神经系病变型(I型)和慢性神经病变型(III型)戈谢病且有显著非神经系统病变临床表现的患者的长期酶替代疗法。该药也是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。

\

作为罕见病的一种,Ⅲ型戈谢病属于慢性神经系统病变型,其临床症状除具有Ⅰ型戈谢病临床表现(如脾脏肿大、肝脏增大、贫血、血小板减少、骨痛、骨危象)外,还有神经性系统表现,如眼球运动障碍、共济失调、肌阵孪癫痫、智力运动倒退等。

思而赞®是一种由DNA基因重组技术人工合成的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物,它能够补充戈谢病患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶,将糖脂质的葡萄糖脑苷脂水解成葡萄糖和脑苷脂,后者再依正常分解途径变成细胞膜上的脂质,从而减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积。

(责任编辑:王月明)

网友评论

  • 微信

    因专业而信赖

  • 微博

    微健康,随时随地不随意

  • 手机报

    轻松看健康

×

分享到微信朋友圈