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首款庞贝病治疗药物在中国大陆上市!

2017-06-05 15:24:44来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:赛诺菲中国今天召开新闻发布会宣布,旗下创新药物美而赞(注射用阿糖苷酶α)于2016年底被国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准用于庞贝病患者的治疗,如今已正式进入中国市场开始为中国庞贝病患者提供治疗。

(健康时报记者 尹 薇)赛诺菲中国今天召开新闻发布会宣布,旗下创新药物美而赞(注射用阿糖苷酶α)于2016年底被国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准用于庞贝病患者的治疗,如今已正式进入中国市场开始为中国庞贝病患者提供治疗。

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从左至右:赛诺菲中国特药事业部负责人吴清漪女士、山东大学齐鲁医院精神内科主任焉传祝教授、上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授、广东中山医科大学附属第一医院神经内科主任张成教授、上海儿童医学中心心内科主任医师傅立军教授

庞贝病,也被称为酸性α-葡萄糖苷酶缺乏症或II型糖原贮积病,是由酸性α-葡萄糖苷酶缺乏引起的一种常染色体隐性遗传疾病。根据其症状和体征发生的时间,被分为早发型(婴儿型)和晚发型(儿童及成人型)两种。

“作为一种罕见病,庞贝病的新生儿发病率约为1/40,000,而目前我国已确诊庞贝病患者仅百余人。”上海儿童医学中心心内科主任医师傅立军教授介绍道,“酸性α-葡萄糖苷酶的缺乏可导致糖原在溶酶体内积累,造成肌肉、心肌、骨骼肌和呼吸肌严重、且不可逆转的受损。随着时间的推移,会导致患者心肺衰竭和运动障碍,进而全身功能衰竭而过早死亡。因此,对于庞贝病患者来说,疾病治疗就是一场与时间的赛跑。”

“很多临床医生都不知道这个疾病,因此患者往往被误诊和漏诊。早发型患者通常在症状出现3个月后确认,而晚发型患者的确诊时间则平均为7-10年。”山东大学齐鲁医院神经内科主任焉传祝教授分享道。

广东中山医科大学附属第一医院神经内科主任张成教授则感叹道,“治疗之于庞贝病患者来说,是生与死的区别。”“针对庞贝病酸性α-葡萄糖苷酶缺乏的致病原因,美而赞通过酶替代疗法,替换不存在或缺乏的酸性α-葡萄糖苷酶,改变庞贝病的病程发展,实现临床治疗结果。帮助患者改善或维持肌肉功能,稳定呼吸系统,保持较高的生存率。并使庞贝病成为罕见病中,极少数拥有有效治疗的方法的‘幸运儿’。”

此次美而赞的获批,是通过CFDA免三期临床试验流程进入中国大陆市场,从而为庞贝病患者带来有效治疗的。近期,CFDA等医药健康管理机构对于罕见病诊疗,以及罕见病患者迫切的治疗需求日益重视,相继推出了药品注册申请的“优先审评审批”等政策、提案,涵盖极具临床价值、临床急需的药物;而其中罕见病药品的注册申请也获得了优先审评审批,更获得了行业的普遍关注和高度认可,期待之后有更多的创新药物能够尽快进入中国。

(责任编辑:孙欢)

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