罕见病进医保有哪些槛儿？

来自政、医、药以及病友代表参与讨论了罕见病医保、药物等问题，健康时报社作为此次论坛的支持媒体。

浙江省医保中心副主任邵伟彪：

昂贵的孤儿药一直被视为医保覆盖罕见病的拦路虎。

于是，浙江省建立了罕见病特殊药品的管理模式，

采取与大病保险特殊药品类似的谈判准入模式。

缺药、少药、昂贵的药价几乎成为所有罕见病家庭难以跨越的“横沟”。随着各地医保政策的改革和调整，很多家庭都寄希望于罕见病药物入保能减轻些许压力。

昂贵的药物支出，不仅造成罕见病家庭承重的负担，也一直是医疗保障改革不敢轻易触碰的“冰点”。但在今年的1月1日，浙江省在全国率先将戈谢病、肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）和苯丙酮尿症三种疾病纳入罕见病医疗保障范围。

“纳入保障范围的罕见病患者由基本医保、包括罕见病治疗特殊药物的大病保险、医疗救助逐层化解其合规医疗费用。”在第五届中国罕见病高峰论坛上，浙江省医保中心副主任邵伟彪跟大家分享了浙江的罕见病医保。

浙江省建立了罕见病特殊药品的管理模式，采取与大病保险特殊药品类似的谈判准入模式。“孤儿药不做竞争性谈判，但是政府会出面，代表全省的罕见病患者跟药企去谈。比如通过谈判，药企答应先免费给这三类患者提供6个月的药品，等药物给到医疗机构6个月后，企业再回款。这6个月相当于给医保、民政时间筹集资金给付给药企。”邵伟彪介绍，如果参照一般大病保险的事后保险政策，50%的患者无力垫付药费。所以在最初的医保政策设计上，对于医疗费用巨大，参保人员无力垫资的部分，由医保经办机构、民政部门与医疗机构签订协议，相关费用由医疗机构直接向经办机构和民政部门申请拨付。“病人只要明确诊断了，他就可以直接去开药，不用自己先垫付。”在过去的半年里，浙江省13位戈谢病患者成为这项人性化政策的直接受益者，邵伟彪在接受记者采访中提到，这13个家庭的境况相比过去都有明显的改善。

而且，罕见病特殊药品并不纳入医院药占比和医保均次费用的考核中。邵伟彪介绍，目前浙江省在戈谢病、苯丙酮尿症和肌萎缩侧索硬化症治疗上分别批准了注射用苷伊酶（商品名：思而赞）、盐酸沙丙蝶呤（商品名：科望）、利鲁唑三种。

台湾“卫生福利部”中央健康保险署副署长李

罕见病的用药占比只有40亿台币，

另外血友病用药占比有40亿台币，

总计80亿台币的支出只占到所有医疗费用的5%左右。

   “21年前，我们就做了‘四保合一’（职工医保、城镇医保、新农合及公教医保，四保合一）”台湾“卫生福利部”中央健康保险署副署长李丞华带来了台湾罕见病医保的经验。台湾在20年前将罕见病纳入医保，目前已经认定的罕见病种类多达210类，惠及台湾2300万民众中的10151人。

1997年前后，台湾一位罕见病患儿母亲，同时也是台湾罕见疾病基金发起人之一的陈莉茵，多方奔走，最终促成台湾罕见病立法，为罕见病纳入医保做了前期的铺垫工作。在台湾，“国家健康署”要负责鉴定罕见疾病；“食药署”决定罕见病用药；而医保所负责罕见病药报销。在台湾，罕见病药能用医保百分之百报销，如果医保无法支付，“国民健康署”会用另外的预算报销80%，除了报销医疗费，到境外诊断的费用，“国民健康署”也可以报销其中的80%。

李丞华介绍，台湾医保一年的医疗预算费用大概在6400亿台币，是军事预算的两倍。罕见病的药费很高，比如一个黏多糖患者一年报销的费用达100万美金。“但这还不是最高的，台湾有一个血友病大学生，他本身对第8因子有抗体，但他喜欢跑马拉松，一年用药接近一亿台币。”李丞华介绍。

微观来说，罕见病患者的个人费用非常高，但从整体来看，罕见病的用药占比只有40亿台币，另外血友病用药占比有40亿台币，总计80亿台币的支出只占到所有医疗费用的5%左右。“并没有我们想象的那么大。”李丞华表示，虽然罕见病的个人支出多，但因为患病人数也并不多，所以并没有给医保带来太多的负担。

另外，台湾罕见病基金会的募捐能力很强，他们对个案进行募捐，也督促台湾“健康署”、“食药署”、“医保所”尽快认定罕见病及其用药。

江苏：新农合

扶治部分罕见病

    在江苏，虽然罕见病还并没有被纳入医保中，但对于农村患者，通过新农合政策支持，患者个人负担控制在30%以下，大大降低了患者的医药费用支出。

    据江苏省卫生计生委基层卫生处副处长王昊昀介绍，其中慢性髓细胞白血病初次入院检查及治疗费用按照各统筹地区新农合县级医疗机构住院报销政策予以结报。而在患者维持治疗阶段使用的特药费用，按照省定特药价格标准实行定额收付费。血友病患者根据不同阶段病情和治疗方式，江苏省确定费用限额，在限定费用标准内按实际发生费用结算，超出限额标准部分由患者承担。

一般来说，新农合地方的封顶线都会设一道门槛，最高当年能补到15万、20万、30万，但对于重大疾病是不受限的，同时对定点医院来说，使用重大疾病的特殊用药不纳入药占比的考核。

 

上海：

罕见病立法期

还很长

    上海2014年6月27日出台的《重上海市城乡居民大病保险试行办法》中，大病范围包括了尿毒症透析治、肾移植抗排异治疗、恶性肿瘤治疗、部分精神病病种治疗，然而罕见病却并不在内。

据上海市医疗保险研究会副会长兼秘书长倪思明介绍，今年上海做了一些关于创新药、孤儿药的调研。

    和其他地方相比，上海的罕见病入医保花费了更多时间在前期的调研上。在对创新药和孤儿药的调研中，其中就包括临床依据、适应症、治疗结果、中位生存期治疗具有不可替代性；专利情况、药物经济学、HTA研究结果与证据；国内外定价、支付与补偿。

    倪思明表示，下一步关于这些罕见病药品以及新的技术方法如何进行医保准入，还在研究、讨论中。